Page 14 - #13 Health Today Magazine

COVER STORY

έχουν σαν αποτέλεσμα αρκετοί ασθενείς να οδηγούνται στο τελικό
στάδιο χωρίς δυνατότητα έγκαιρης παρέμβασης.
Το πιο σημαντικό πρόβλημα
είναι ότι δεν υπάρχει αποτε- Πόσο αποτελεσματική είναι η θεραπεία με τα φάρμακα
πρώτης γραμμής και ποιο θεραπευτικό κοινό καλύπτει η νέα
λεσματική θεραπεία για το θεραπεία για την νόσο που πρόσφατα εγκρίθηκε;
95% των σπάνιων ασθενει- Ένα από τα βασικότερα ζητήματα που αφορούν στη θεραπεία της
ών. Οι βασικές δυσκολίες γι’ Πρωτοπαθούς Χολικής Χολαγγειίτιδας είναι ακριβώς η θεραπεία της
αυτό είναι ο μικρός αριθμός πρώτης γραμμής καθώς εδώ και πάρα πολλά χρόνια η θεραπεία αυτή
διαθέσιμων ασθενών για είναι το ουρσοδεοξυχολικό οξύ, στο οποίο όμως ένα 30-40% των ασθε-
τις κλινικές δοκιμές και η νών δεν ανταποκρίνονται ή παρουσιάζουν δυσανεξία . Ως αποτέλεσμα
οι ασθενείς αυτοί βρίσκονται σε πολύ αυξημένο κίνδυνο εξέλιξης της
έλλειψη κατάλληλων δια- νόσου με κακή περαιτέρω πρόγνωση. Σε πολλές περιπτώσεις, οι θε-
γνωστικών εργαλείων. Έτσι ραπείες δεύτερης γραμμής που χρησιμοποιούνται σήμερα είναι εκτός
οι σπάνιες ασθένειες προσελ- εγκεκριμένων ενδείξεων (off-label), αναδεικνύοντας έτσι την επιτα-
κύουν σημαντικά λιγότερη κτική ανάγκη για νέες, καινοτόμες θεραπείες με ισχυρή επιστημονική
ερευνητική χρηματοδότηση τεκμηρίωση.
συγκριτικά με τις πιο κοινές Πρόσφατα, μια νέα θεραπευτική επιλογή από την IPSEN, με καινοτό-
παθήσεις. μο μηχανισμό δράσης έχει εγκριθεί και ήδη εφαρμόζεται στον Ελληνι-
κό πληθυσμό. Βασισμένη σε ισχυρά κλινικά δεδομένα, η νέα αυτή θε-
ραπευτική προσέγγιση, προσφέρει λύση για τους δύσκολους ασθενείς
με Πρωτοπαθή Χολική Χολαγγειίτιδα, που δεν έχουν ανταποκριθεί ή
σεις στη διάγνωση, με πολλούς ασθενείς να μην λαμβά- έχουν δυσανεξία στην κλασσική αγωγή, ανταποκρινόμενη σε μια ση-
νουν τη σωστή διάγνωση επί έτη. μαντική ακάλυπτη ιατρική ανάγκη.

Μια σπάνια ηπατική νόσο είναι η Πρωτοπαθή Μιλήστε μας για τα Κέντρα Αριστείας και τον ρόλο που παί-
Χολική Χολαγγειίτιδα για την οποία εγκρίθηκε ζουν στην διαχείριση και διάγνωση των σπάνιων χολοστατι-
πρόσφατα μια νέα θεραπεία. Εξηγήστε μας με κών ηπατικών νοσημάτων.
απλά λόγια το προφίλ της χρόνιας αυτή νόσου Η ύπαρξη των κέντρων εμπειρογνωμοσύνης είναι πολύ σημαντική
και γιατί καθυστερεί η διάγνωσή της. και απαραίτητα για τη διαχείριση των σπανιών νοσημάτων στο σύνολο
Η Πρωτοπαθής Χολική Χολαγγειίτιδα είναι μια προ- τους και πιο συγκεκριμένα των σπανίων χολοστατικών ηπατικών νοση-
οδευτική αυτοάνοση ηπατική νόσος, που προσβάλει μάτων καθώς διαθέτουν τις εξειδικευμένες γνώσεις και τον απαραίτη-
κυρίως γυναίκες μέσης ηλικίας, 9/10 ασθενείς είναι γυ- το εξοπλισμό για να παρέχουν στους ασθενείς τη σωστή και έγκαιρη
ναίκες, και χαρακτηρίζεται εργαστηριακά από αύξηση διάγνωση, την περίθαλψη, την παρακολούθηση αλλά και την ολιστική
των χολοστατικών ενζύμων. Αν και πρόκειται για χρό- διαχείριση με διεπιστημονική ομάδα αυτών των ασθενών. Μπορούν
νια νόσο, η οποία συνήθως εξελίσσεται αργά, μπορεί και παρέχουν υψηλό επίπεδο υπηρεσιών υγείας και το σημαντικότερο
να οδηγήσει χωρίς θεραπεία, σε σοβαρή ίνωση και κίρ- είναι πως συμβάλλουν στην προώθηση της έρευνας τόσο σε τοπικό
ρωση με όλες τις επιπλοκές που συνεπάγονται (πχ με- όσο και σε διεθνές επίπεδο.
ταμόσχευση ήπατος). Αξίζει να σημειωθεί πως ένα από
τα μεγαλύτερα προβλήματα της Πρωτοπαθούς Χολι- Ποιο είναι το ερευνητικό αποτύπωμα της Ipsen στην αντιμε-
κής Χολαγγειίτιδας είναι η υποδιάγνωση, καθώς συχνά τώπιση σπάνιων νοσημάτων;
διαγιγνώσκεται καθυστερημένα, αφού οι περισσότεροι Στην IPSEN, είμαστε αφοσιωμένοι στην ανάπτυξη νέων, θεραπευ-
ασθενείς στα αρχικά στάδια δεν έχουν συμπτώματα τικών επιλογών για άτομα που ζουν με σπάνιες ηπατικές νόσους και
(απουσία κνησμού, χρόνιας κόπωσης). Πράγματι, η στην εξασφάλιση ότι αυτές οι θεραπείες φτάνουν στα σωστά άτομα,
απουσία συμπτωμάτων και η αργή εξέλιξη της νόσου, το ταχύτερο δυνατό. Επιπλέον, επενδύουμε και τοπικά στην καινοτο- >

Το πιο σημαντικό πρόβλημα είναι ότι δεν υπάρχει αποτελεσματική θεραπεία για το
95% των σπάνιων ασθενειών. Οι βασικές δυσκολίες γι’ αυτό είναι ο μικρός αριθμός
διαθέσιμων ασθενών για τις κλινικές δοκιμές και η έλλειψη κατάλληλων διαγνω-
στικών εργαλείων. Έτσι οι σπάνιες ασθένειες προσελκύουν σημαντικά λιγότερη
ερευνητική χρηματοδότηση συγκριτικά με τις πιο κοινές παθήσεις.

14 Health Today . 3/2025